ライソゾーム病の一種に初の治療薬登場｜この難病・希少疾患に注目！ - メディカルトリビューン

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）はライソゾーム病の一種である。希少疾患であり、病態に関して不明点が多いものの、昨年（2022年）6月に世界初の関連キーワードはありません